Исследователи из Института эндокринологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе представили обнадеживающие результаты клинического исследования, демонстрирующие возможность излечения диабета 1 типа с помощью нового подхода, основанного на иммунотерапии. В ходе многолетнего исследования, в котором приняли участие 60 пациентов с впервые диагностированным сахарным диабетом 1 типа, 30 добровольцам была назначена специфическая клеточная терапия с редактированием генов, в то время как другая половина получала стандартную медикаментозную терапию. После 3 лет наблюдения 13 из 30 участников группы иммунотерапии полностью перестали нуждаться в инсулине и достигли стабильно нормального уровня сахара в крови. У участников, получавших стандартную терапию, регресса такого масштаба не наблюдалось.

Генетически модифицированная терапия, которая является инновационным исследовательским инструментом, направлена на реинжиниринг Т-клеток, которые являются ключевыми компонентами иммунитета, и их последующую инфузию пациентам. Во время терапии генетический материал Т-клеток изменяется таким образом, что они перестают распознавать и атаковать бета-клетки поджелудочной железы, которые отвечают за выработку инсулина, - клетки, разрушающиеся при сахарном диабете 1 типа. Эта стратегия фактически нарушает команду иммунной системы "стоп" на уничтожение бета-клеток.

Уникальность результатов этих исследований заключается не только в полном излечении у значительного числа пациентов, но и в продолжительности эффекта. У пациентов, достигших ремиссии, была зафиксирована стабильная нормализация уровня глюкозы в течение более 3 лет. Это указывает на потенциальную способность генетически модифицированных Т-клеток обеспечивать долгосрочную иммунную устойчивость к бета-клеткам и заменять традиционные схемы инсулинотерапии.

В дополнение к прямой мишени, бета-клеткам, исследование продемонстрировало дополнительные многообещающие результаты. Участники группы иммунотерапии показали значительное снижение уровня воспаления в поджелудочной железе. Это наблюдение подчеркивает, что помимо защиты бета-клеток от разрушения, эта терапия может уменьшить степень системного воспаления, которое часто сопровождает сахарный диабет 1 типа, и его негативное влияние на общее состояние пациента.

Следующие этапы исследования предполагают увеличение числа участников на ранних стадиях заболевания и углубление мониторинга долгосрочного эффекта иммунотерапии. Также планируется сравнить генную модификацию Т-клеток с использованием различных векторных систем, чтобы определить оптимальный метод доставки генных редакторов и повысить безопасность и эффективность лечения.

Внедрение полученных результатов на практике по-прежнему подчеркивает значительную важность дальнейших клинических испытаний в более широком масштабе. Тем не менее, открытые учеными возможности полного исчезновения сахарного диабета 1 типа представляют собой самый важный сдвиг в лечении этого заболевания за последние десятилетия и вселяют оптимизм в отношении будущего.