В последние десятилетия сахарный диабет 1 типа (СД1) оставался неизлечимым заболеванием, требующим пожизненной инсулинотерапии. Однако обнадеживающие результаты нового исследования, опубликованного в журнале Nature Medicine, открывают горизонты для радикального изменения этой парадигмы. Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Франциско совместно с командой из Гарвардского университета продемонстрировали успешную трансплантацию островков Лангерганса с использованием генетически модифицированных клеток, способных подавлять иммунный ответ и предотвращать отторжение.

СД1 характеризуется разрушением бета-клеток поджелудочной железы, ответственных за выработку инсулина. Без инсулина глюкоза не может эффективно поступать в клетки, что приводит к гипергликемии и осложнениям со стороны сердечно-сосудистой системы, нервной системы и органов. Трансплантация ОЛ, содержащих здоровые бета-клетки, казалась многообещающим подходом к лечению, но столкнулась с непреодолимой проблемой отторжения.

В этом исследовании ученые применили инновационный подход, основанный на редактировании генома донорских клеток с помощью CRISPR-Cas9. Целью модификации было введение генов, кодирующих белки, подавляющие иммунный ответ.

В ходе клинического исследования группе пациентов с СД1 трансплантация генетически модифицированных ОЛ привела к стойкой ремиссии заболевания в течение 24 месяцев наблюдения. Участники исследования смогли значительно снизить или полностью прекратить инсулинотерапию, при этом наблюдалась нормализация уровня глюкозы в крови.

Ключевым фактором успеха стала точная настройка иммуносупрессивного эффекта. Генетически модифицированные МНК продуцировали белки, которые блокировали рецепторы иммунных клеток, ответственных за распознавание и атаку "чужеродных" тканей. Это позволило предотвратить разрушение пересаженных МНК и длительное функционирование бета-клеток донора.

Исследователи подчеркивают, что полученные результаты открывают новую эру в лечении СД1. Трансплантация генетически модифицированного инсулина не только устраняет необходимость в постоянной инсулинотерапии, но и обладает потенциалом для полного восстановления выработки эндогенного инсулина.

Дальнейшие исследования будут направлены на оптимизацию генетической модификации ОЛ, изучение долгосрочной эффективности и безопасности метода, а также масштабирование технологии для широкого клинического применения. Успешная реализация этого подхода может кардинально изменить жизни миллионов людей, страдающих СД1, дав им надежду на "бессмертное" лечение и полноценную жизнь без постоянного контроля уровня глюкозы.